该报纸报道说，在接受为他设计的基因编辑治疗后，美国患有严重遗传疾病的婴儿有所改善。 5月15日，《新英格兰医学杂志》发表了一份研究报告，介绍了婴儿的治疗方法，称这给其他罕见疾病的治疗带来了希望。在最近的新闻发布会上，费城儿童医院的丽贝卡·阿伦斯·尼克拉斯（Rebecca Ahrens-Nicklas）说，这是第一次为病原体突变设计的基因编辑治疗方法是为个别患者设计的。 “他表现出了一些早期的利益迹象，但很早就判断了治疗的影响。”研究小组和宾夕法尼亚大学的成员基兰·穆努鲁（Kiran Musunuru）表示，他们尽快宣布了这些细节。他补充说：“说这是毒品的未来，这并不夸张。” “这是将基因编辑疗法应用于各种稀有遗传疾病的第一步。几乎没有复苏“今天的这些疾病中的RCH疗法被诊断出患有磷酸氨基甲酰磷酸合酶1型（CPS1）的短缺，这是出生后不久生活的短期。CPS1可以表示肝脏的酶，其缺乏症及其缺乏症可能会导致肿瘤的数量增加，而不是在Protine中会损害肿瘤，而该药物会损害大脑，而该肿大的大脑不适。 CPS1的缺乏症儿童将致力于开发针对肝脏的肝脏的疗法。当他6个月时，我们正式向FDA提交了申请，并在一周内批准了该申请。剂量治疗，然后在三月和四月接受更大的剂量治疗。目前，他能够在减少其他药物剂量的同时消耗更多的蛋白质。理想情况下，这种类型的孩子应接受较早的治疗，以防止长期伤害。 Musunuru的最终目标是实现产前基因编辑器。其他基因编辑疗法通常是普遍的，且没有特定的突变。例如，第一个批准的基因编辑疗法通过激活胎儿血红蛋白而不是改变引起疾病的成年血红蛋白突变而起作用。即使对于普遍的治疗，单一英国课程的费用也高达16.15亿英镑。但是，个性化治疗可能更昂贵。 Musunuru表示，由于所涉及的公司的成本大多，但未提供KJ治疗的确切成本，但他认为价格正在下降。 “随着技术的促进，将出现规模效应，预计成本将被许多订单降低of magnitude." Previously, the development of personalized gene therapy was hindered, partly because regulators regarded treatments that target various mutroN in the same gene as independent products, which require companies to re-enter the approval process each time. But the current regulation returns to the approved platform means providing a general approval of the method of treating a specific disease, regardless of its specific mutation target. Nick Meade of the British Genetic Diseases Alliance said: "The platform based关于CRISPR基因疗法，为治疗最流行的疾病提供了一种测量解决方案，最后让成千上万的家庭看到光。